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全球首個(gè)!通用型細(xì)胞療法治療紅斑狼瘡取得突破
2025-11-18 09:56:18
來(lái)源:科技日?qǐng)?bào)  作者: 張強(qiáng) 通訊員 白進(jìn)

系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種嚴(yán)重危害人類(lèi)健康的自身免疫性疾病,尤其對(duì)女性健康構(gòu)成重大威脅。記者從海軍軍醫(yī)大學(xué)第一附屬醫(yī)院(上海長(zhǎng)海醫(yī)院)獲悉,該院風(fēng)濕免疫科趙東寶/高潔教授聯(lián)合科研團(tuán)隊(duì)在全球首次成功研發(fā)通用型CD19 CAR-NK細(xì)胞藥物,為目前缺乏有效治療手段的系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自身免疫病提供了新的治療選擇。相關(guān)成果近日發(fā)表在《柳葉刀》上。

據(jù)介紹,系統(tǒng)性紅斑狼瘡治療近年來(lái)取得一定進(jìn)展,尤其是生物制劑的應(yīng)用提高了患者的整體應(yīng)答率,但仍有半數(shù)以上患者不應(yīng)答或反復(fù)復(fù)發(fā)。如何通過(guò)應(yīng)用新的治療手段重建患者免疫穩(wěn)態(tài),是全球自身免疫疾病領(lǐng)域亟待解決的科學(xué)難題。

論文通訊作者趙東寶介紹,系統(tǒng)性紅斑狼瘡的發(fā)病根源在于患者免疫系統(tǒng)中的B細(xì)胞產(chǎn)生自身抗體。因此,靶向清除B細(xì)胞成為治療的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。該團(tuán)隊(duì)創(chuàng)新性地利用來(lái)自健康人的自然殺傷細(xì)胞(以下簡(jiǎn)稱(chēng)NK細(xì)胞),并基于一種廣泛表達(dá)于大多數(shù)B細(xì)胞的白細(xì)胞分化抗原CD19,通過(guò)基因工程改造,成功研發(fā)一種名為KN5501的同種異型(即通用型)CD19 CAR-NK細(xì)胞藥物。研究顯示,該藥物在絕大部分系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者中實(shí)現(xiàn)深度B細(xì)胞清除,并伴隨初始B細(xì)胞重建,最終促成持久的免疫耐受和疾病緩解。

據(jù)了解,這是全球首個(gè)同種異型CD19 CAR-NK細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡人體研究。研究表明,該療法徹底規(guī)避了傳統(tǒng)治療可能導(dǎo)致的股骨頭壞死等毒副反應(yīng),患者生活質(zhì)量顯著提升并能恢復(fù)工作能力,相比自體CAR-T技術(shù)展現(xiàn)出更好的安全性和臨床可及性。

趙東寶表示,該研究基于該院新成立的細(xì)胞治療中心開(kāi)展,最大的突破在于為通用型CAR-免疫細(xì)胞產(chǎn)品找到了更理想的細(xì)胞來(lái)源,可以實(shí)現(xiàn)CAR-NK細(xì)胞的大規(guī)模批量生產(chǎn)。該藥物具備“通用化”和“現(xiàn)貨型”兩大特性,滿(mǎn)足CAR-NK細(xì)胞治療隨時(shí)使用的要求。

編輯:韓夢(mèng)晨
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