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11月21日，全球首款只需每周一次固定劑量皮下注射的非因子創(chuàng)新藥物友瑞寧?（馬塔西單抗）獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)上市，適用于患有不存在凝血因子Ⅷ抑制物的重型A型血友?。ㄏ忍煨阅蜃英狈?，F(xiàn)VIII<1%）或不存在凝血因子Ⅸ抑制物的重型B型血友?。ㄏ忍煨阅蜃英狈?，F(xiàn)IX<1%）且體重 ≥ 35kg的12歲及以上兒童和成人患者的常規(guī)預(yù)防治療，以防止出血或降低出血發(fā)作的頻率。

據(jù)了解，血友病是一種罕見的遺傳性凝血功能障礙疾病，患者常因反復(fù)出血導(dǎo)致關(guān)節(jié)損傷甚至致殘，嚴(yán)重影響學(xué)習(xí)、生活和工作。《血友病診斷與治療中國(guó)專家共識(shí)（2017年版）》數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)血友病的患病率約為2.73/100000，三分之二的患者成年后都會(huì)因關(guān)節(jié)和肌肉損傷而致殘。

傳統(tǒng)治療多依賴凝血因子替代療法，即補(bǔ)充缺失的凝血因子Ⅷ或Ⅸ，但這種方式通常需要每周多次靜脈注射，治療負(fù)擔(dān)重，依從性不足。

不同于傳統(tǒng)的治療方案，輝瑞公司研發(fā)的馬塔西單抗是一款非因子創(chuàng)新療法，它并不直接替代缺失的因子，而是通過(guò)抑制體內(nèi)一種天然抗凝血蛋白——組織因子途徑抑制物（TFPI），促進(jìn)凝血酶生成，從而恢復(fù)凝血與抗凝系統(tǒng)的平衡。這種凝血再平衡機(jī)制能夠降低包括經(jīng)治療出血、關(guān)節(jié)出血、自發(fā)性出血、靶關(guān)節(jié)出血及總出血等在內(nèi)的多種類型出血的風(fēng)險(xiǎn)。

該藥具有三重創(chuàng)新突破，將為患者帶來(lái)全新的臨床治療選擇。首先，馬塔西單抗是基于“靶向TFPI的凝血再平衡”的創(chuàng)新機(jī)制研發(fā)；其次，馬塔西單抗是固定劑量皮下注射給藥，且只需要每周一次，輸注負(fù)擔(dān)明顯減少；再次，它可以同時(shí)適用于重型A型血友病和重型B型患者。

“從全球Ⅲ期BASIS研究結(jié)果可以看到，馬塔西單抗在減少出血發(fā)作方面表現(xiàn)出明確的療效優(yōu)勢(shì)，并在整個(gè)研究過(guò)程中未觀察到血栓相關(guān)不良事件，體現(xiàn)出良好的安全性?！敝袊?guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）血栓與止血診療中心楊仁池教授表示，可以預(yù)見，馬塔西單抗的引入不僅將提升患者的治療體驗(yàn)和預(yù)后，也將推動(dòng)我國(guó)血友病診療模式的轉(zhuǎn)型與學(xué)科發(fā)展。

兒童和青少年血友病患者正處在生長(zhǎng)發(fā)育期的關(guān)鍵階段，不僅要面對(duì)疾病帶來(lái)的身體損傷和學(xué)業(yè)中斷雙重挑戰(zhàn)，還會(huì)給家庭照護(hù)帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)，尤為需要關(guān)注。

對(duì)此，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液病科主任吳潤(rùn)暉教授表示：“青少年患者面臨的最大挑戰(zhàn)是傳統(tǒng)治療帶來(lái)的頻繁靜脈穿刺的痛苦，以及體重變化導(dǎo)致的劑量調(diào)整難題，這也讓父母承受了巨大的心理壓力。馬塔西單抗每周一次、固定劑量的皮下注射，不僅減輕了孩子的痛苦，更顯著提升了治療依從性，也讓家庭的照護(hù)過(guò)程變得更加輕松?！?/p>

中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康強(qiáng)調(diào)：“作為首個(gè)納入國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心‘關(guān)愛(ài)計(jì)劃’的藥物，馬塔西單抗的獲批彰顯了國(guó)家對(duì)罕見病患者的重視。期待這一創(chuàng)新盡快惠及更多患者，真正提升生活質(zhì)量?！?/p>